중외 제약

통풍 치료제 시장은 오랫동안 ‘요산 생성 억제’ 기전이 처방의 중심축을 형성해 왔다. 하지만 최근 분위기는 조금 다르다. 환자 수가 늘고, 장기 복용이 전제되는 질환이라는 점이 다시 부각되고 있다. 약제 선택에서도 효과만큼 안전성·내약성에 대한 니즈가 커졌다. 시장의 관심은 “어떤 기전이 계속 주도할 것인가”보다 임상적 필요와 안전성 요건을 동시에 충족하는 대안이 등장할 수 있는가로 이동하는 추세다.

통풍은 요산이 체내에 과도하게 축적되면서 관절과 주변 조직에 염증과 통증을 유발하는 대사질환이다. 국내에서도 환자 수 증가와 함께 ‘만성 관리 질환’으로 인식이 확대되고 있다. 건강보험심사평가원 보건의료 빅데이터 개방시스템에 따르면 2020년 46만8083명이었던 환자가 2024년 기준 55만3254명으로 늘며 가파른 증가세를 보이고 있다. 통풍 치료의 목표는 단순하다. 혈중 요산을 낮추는 것이다. 다만 그 방법은 하나로 고정되지 않는다.

이 같은 상황에서 JW중외제약은 한국을 포함한 아시아 5개국에서 통풍 치료제 신약 ‘에파미뉴라드(코드명 URC102)’ 임상 3상을 진행하고 있다. 최근에는 미국 특허청(USPTO)에 에파미뉴라드의 용도(용법·용량) 특허를 등록하며 ‘계열 내 최고(Best-in-Class)’ 신약으로서의 가치가 높아지고 있다.

| 통풍 치료의 두 축과 시장의 관성 |

통풍 치료는 크게 두 가지 접근으로 설명할 수 있다. 하나는 체내에서 요산이 만들어지는 과정을 줄이는 ‘요산 생성 억제’ 방식이다. 다른 하나는 신장을 통해 요산이 배출되는 경로를 강화하는 ‘요산 배설 촉진’ 방식이다. 실제 의료 현장에서도 두 기전은 함께 쓰이지만 시장은 오랫동안 생성 억제 기전이 주도해 왔다.

그럼에도 배설 촉진 전략이 다시 주목받는 이유는 환자군 특성과 맞닿아 있다. 통풍은 크게 ‘배출저하형’과 ‘과다생성형’으로 구분된다. 이 중 배출저하형은 요산이 충분히 배출되지 못해 체내에 축적되는 경우다. 여러 논문에서는 통풍 환자의 약 75~90%가 요산 배출 저하와 관련된 것으로 보고된다. 환자 비중만 놓고 보면 배출 경로를 겨냥한 접근이 임상적으로 설명력이 있다. 다만 현실의 처방은 여전히 ‘안전한가’라는 질문에서 멈춰 서기 쉽다.

| 안전성 ‘우려’에서 안전성 ‘검증’으로: 신약 개발의 관건 |

배설 촉진 계열이 넓게 활용되지 못했던 배경에는 부작용 우려가 있었다. 요산 배설이 증가하면 소변 내 요산 농도가 높아질 수 있다. 이로 인해 요로결석 등의 이슈가 제기될 수 있다. 과거 일부 약제는 간독성 문제로 제약을 받기도 했다. 이런 이유로 배설 촉진 전략은 필요성과 처방 확장 사이에 간극이 생기기 쉬웠다.

결국 통풍 신약 개발의 핵심은 ‘배출을 늘릴 수 있는가’도 중요하지만 ‘장기 투여 환경에서도 안전한가’다. 짧은 투여 기간의 임상만으로는 요로결석 같은 장기 안전성을 충분히 평가하기 어렵다는 지적이 나오는 이유도 여기에 있다.

| URAT1 표적 전략: 배설 촉진 접근의 정교화 |

최근 국내외 업계가 주목하는 접근은 URAT-1(uric acid transporter-1)을 표적으로 하는 전략이다. URAT-1은 신장 근위세뇨관에서 요산이 재흡수되는 과정에 관여한다. 이를 선택적으로 저해하면 재흡수되는 요산을 줄여 체외 배출을 촉진하는 방향의 치료가 가능해진다.

다만 기전이 명확하다고 해서 시장이 바로 바뀌지는 않는다. 배설 촉진 계열이 ‘1차 치료’로 자리 잡으려면 장기 투여 안전성을 설득력 있게 보여주는 데이터가 필수다.

| 에파미뉴라드의 개발 방향: Best-in-Class를 위한 조건 |

JW중외제약이 개발 중인 에파미뉴라드는 hURAT-1(human uric acid transporter-1)을 선택적으로 저해하는 요산 배설 촉진 신약후보물질이다. JW중외제약은 통풍 환자 증가와 기존 치료제의 안전성 이슈로 ‘효과적이면서도 안전한’ 치료 옵션에 대한 요구가 커지고 있다는 점에 주목했다. 이에 에파미뉴라드를 미충족 의료 수요를 충족할 수 있는 ‘계열 내 최고(Best-in-Class)’ 후보로 개발하고 있다.

JW중외제약은 임상 2상에서 1차 및 2차 유효성 평가변수를 모두 충족했으며 안전성·내약성도 확인했다. 현재 한국을 포함한 아시아 5개국에서 임상 3상을 진행 중이다. 임상 3상에서는 약물 안전성을 독립적으로 검토하는 ‘안전성모니터링위원회(DSMB)’가 지금까지 네 차례 회의에서 모두 ‘계획대로 임상을 지속’할 것을 권고했다. 배설 촉진 계열에서 특히 민감한 안전성 이슈를 외부 검토 체계로 반복 점검해 왔다는 점에서 데이터 신뢰도를 설명하는 근거가 된다.

| 미국 ‘용도(용법·용량) 특허’의 의미: 독점기간 그 이상의 가치 |

에파미뉴라드 개발 전략에서 또 하나의 축은 지적재산권(IP)이다. JW중외제약은 최근 에파미뉴라드의 용도(용법·용량) 특허를 미국 특허청(USPTO)에 등록했다. 이 특허는 물질특허와 함께 후발주자의 시장 진입을 방어할 수 있는 핵심 IP로 평가된다. 회사는 이를 통해 미국 시장에서의 독점 기간을 기존 2029년에서 2038년까지 연장할 수 있게 됐다.

여기서 중요한 점은 ‘독점권 연장’이 단지 연도의 문제가 아니라는 것이다. 용도특허는 글로벌 기술제휴나 라이선스 논의에서 IP는 협상력의 기반이 된다. 상업화 시점과 맞물려 잔여 독점기간이 충분하면 파트너 입장에서는 투자회수 가능성이 커진다.

또 용법·용량 특허는 실제 임상 및 처방 환경에서의 ‘사용 방식’과 연결된다. 후발주자가 ‘동일 성분’만으로 진입하기 어렵게 만드는 장벽으로 작동할 수 있다.

이와 함께 미국 특허 등록이 타 국가 심사에서도 간접적 신호가 될 수 있다. 에파미뉴라드의 용법·용량 특허는 한국·미국·캐나다·호주 등을 포함한 18개국에 등록됐으며 유럽·일본·중국 등 11개국에서는 심사가 진행 중이다.

| 다음 체크포인트: 장기 안전성 데이터와 글로벌 확장 |

향후 포인트는 배설 촉진 기전에서 반복적으로 제기돼 온 요로결석 등 안전성 이슈를 장기 투여 환경에서 어떻게 확인하고 관리할지다. 그리고 그 결과가 기존 생성 억제 기전 중심의 시장 구조에 어떤 변화를 만들지도 중요한 변수다.

JW중외제약은 2026년 4월 마지막 환자 투약을 완료하고 연말께 결과보고서를 도출할 예정이다. 미국·유럽 등 선진시장을 대상으로 글로벌 기술제휴도 추진 중이다. 앞서 2019년에는 중국 심시어제약(Simcere)에 중국·홍콩·마카오 권리를 기술수출한 이력도 있다.

통풍 치료는 단기간의 증상 완화에 그치지 않는다. 장기적으로 요산을 관리해 재발과 합병증 부담을 낮추는 치료가 핵심이다. 이제 시장은 ‘요산을 덜 만들 것인가’를 넘어 ‘요산을 더 안전하게 내보낼 수 있는가’라는 질문을 마주하고 있다. 배설 촉진 신약이 이 질문에 충분한 임상적 답을 제시한다면 통풍 치료 기전의 균형이 재편될 것으로 보인다.