중외 제약

매년 2월 마지막 날은 유럽희귀질환기구에서 지정한 ‘세계 희귀질환의 날’이다. 4년에 한 번씩 돌아오는 2월 29일의 희귀성에 착안했으며 희귀질환 인식개선과 환우를 응원하기 위해 제정됐다. 이처럼 희귀질환에 대한 사회적 관심이 높아짐에 따라 전 세계 제약‧바이오 기업들은 희귀질환 환우를 위한 치료제 개발에 나서고 있다. 특히 희귀의약품은 대체재가 없어 높은 수익을창출할 수 있다는 점에서 차세대 신약 시장의 블루오션으로 떠오르고 있다.

희귀의약품 개발 어렵지만… 계속되는 도전

희귀의약품은 ‘고아 약(Orphan Drug)’이라는 별명에서 알 수 있듯이, 환자수가 적어 경제성이 없다는 이유로 외면 받아온 약이다. 현재 전 세계적으로 7000가지 이상의 희귀질환이 등록되어 있으며 매년 250개의 새로운 희귀질환이 의학저널에 보고되지만, 약 95%는 근본적인 치료제가 없다. 이러한 상황에서도 제약사들은 ‘환자 치료’ 라는 본연의 역할을 다하기 위해 우수한 기술력을 바탕으로 희귀질환 신약 개발에 집중하고 있다.

제약사들이 희귀의약품 개발에 도전할 수 있었던 배경에는 주요 국가의 과감한 정책지원이 있다. FDA나 유럽의약품청(EMA) 등 여러 규제기관에서는 희귀의약품법을 제정하고 희귀질환 치료제 개발을 유도하기 위한 정책지원을 펼치고 있다. R&D 비용이나 임상시험비용에 대한 세액 면제 또는 감면, 허가 심사 신속화 등 다양한 재정적 인센티브를 제공하고 있으며, 가장 먼저 희귀의약품을 개발한 제약사에게는 7년(미국)~10년(EU, 일본)간 경쟁 제품이 시장에 진입하지 못하도록 하는 시장독점권도 부여한다. 2014년 9월부터 국내에서도 임상시험을 실시한 희귀의약품에 대해 시장독점권을 부여하고 있으며, 시판허가를 받은 날로부터 4년 동안 동일 질환에 동일한 의약품이 허가되지 않도록 지원하고 있다.

이러한 정책에 힘입어 미국의 2004년 희귀의약품 허가 건수는 132건에서 2018년 335건으로 크게 증가했으며, 최근 몇 년간 미국 FDA로부터 희귀의약품 지정을 받은 국내 신약 후보물질도 부쩍 늘었다. 특히 올해는 최근 한 달간 무려 6개 품목이 FDA로부터 희귀의약품에 지정됐다.

커져가는 희귀의약품 시장… 캐시카우 역할 톡톡

생명공학정책연구센터에 따르면, 글로벌 희귀의약품 시장은 2019년 890억3000만 달러에서 연평균 12.7%로 성장해 2025년 1834억5000만 달러(약 210조 원) 규모로 커질 것으로 전망된다. 2025년 전 세계 처방의약품 매출액 규모는 1조 2,930억 달러로 추정되며, 희귀의약품이 전체 의약품 시장의 14% 이상을 차지할 정도로 중요해졌다.

희귀의약품은 대체 치료제가 없고 환자 수도 적기 때문에 대부분 고가에 판매된다. 그렇기 때문에 희귀의약품 개발은 환자의 미충족 수요를 해소해 줄 뿐만 아니라 제약사의 든든한 캐시카우가 될 수 있다. 또한 건강보험 급여로 지정되면 환자 접근성이 확대돼 치료 혜택도 높일 수 있다.

실제로 ‘세계에서 가장 비싼 약’이라는 타이틀로 유명세를 탄 발작성 야간 혈색소뇨증 치료제 ‘에쿨리주맙주(성분명)’은 2012년 국내 출시 1년 만에 100억 원을 훌쩍 넘겼으며, 국내 상위 제약사가 개발한 헌터증후군 치료제 ‘이두설파제(성분명)’도 출시 2년여 만에 기존 독점 치료제를 제치며 국내 시장을 접수했다. IMS 데이터에 따르면 지난해 각각 440억 원, 315억 원의 매출을 달성하며 수익성을 끌어올리고 있다.

이밖에 폐섬유증치료제 ‘피르페니돈(성분명)’의 경우 2015년 급여 적용 이후 1년 만에 100억대 블록버스터 품목에 이름을 올렸으며, 2019년 급여 기준이 확대되면서 지난해 224억 원으로 매출이 급증했다. 혈우병 치료제 ‘에미시주맙(성분명)’과 급성 림프모구성 백혈병 치료제 ‘블리나투모맙(성분명)’ 역시 최근 급여 기준이 완화되면서 매출 상승이 기대되는 의약품이다.

한편, 글로벌 제약시장 분석기관인 글로벌데이터社 등은 2026년에는 에미시주맙이 세계 혈우병 시장에서 연매출 5조 원 이상을 올리며 1위를 차지할 것으로 전망했다. 에미시주맙은 2019년 일본 매출 상위 195개 품목 중 전년 대비 가장 성장한 의약품으로 선정됐으며, 740%의 매출 신장을 기록했다. 또 로슈 그룹의 2020년 1분기~3분기 에미시주맙 매출은 2019년 동기 대비 79% 성장한 15억7,500만 스위스프랑(약 1조9,517억 원)을 달성하며 글로벌 시장에서 블록버스터로서 기대를 모으고 있다.